Un medicament promițător pentru pacienții cu colangită sclerozantă primară
Un medicament recent aprobat de autoritățile de reglementare din domeniul sănătății ar putea deveni prima alternativă farmacologică la transplantul hepatic pentru pacienții diagnosticați cu colangită sclerozantă primară (PSC). Această afecțiune autoimună gravă afectează canalele biliare intra- și extrahepatice, provocând inflamații și cicatrizări.
Medicamentul, care a primit autorizația de utilizare în septembrie 2024, acționează prin stimularea unor molecule din organism ce reglează metabolizarea acizilor grași și prin inhibarea sintezei acizilor biliari. În cadrul unui studiu clinic de fază intermediară, 68 de pacienți cu PSC au fost tratați cu elafibranor, substanța activă a medicamentului, în doze zilnice de 80 mg, 120 mg sau placebo.
Rezultatele studiului au arătat îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice la pacienții care au primit medicamentul, efectele fiind vizibile după doar patru săptămâni de tratament. De asemenea, analiza sângelui a indicat o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice în grupul tratat cu medicamentul, iar pacienții care au primit o doză mai mare au experimentat o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, un simptom comun al acestei boli.
Colangita sclerozantă primară afectează între 5 și 16 persoane din 100.000 și nu are un tratament curativ, dar medicii pot gestiona simptomele. Dr. Cynthia Levy, coordonatoarea studiului de la University of Miami Miller School of Medicine, a declarat că transplantul hepatic este, în prezent, singura opțiune care poate îmbunătăți semnificativ prognosticul pacienților. Cercetătorii subliniază că sunt necesare studii suplimentare pentru a evalua pe deplin potențialul acestui medicament în tratamentul PSC.
