Tratamentul inovator al bolii Huntington
Una dintre cele mai devastatoare boli ereditare, boala Huntington, a fost tratată cu succes pentru prima dată, conform cercetătorilor de la UniQure, o companie de biotehnologie din Amsterdam. Studiul a evidențiat o încetinire cu 75% a evoluției bolii la pacienții care au primit noul tratament bazat pe o tehnică genetică inovativă.
Tehnica utilizată în tratament
Noul tratament implică utilizarea unui tip de material genetic numit micro-ARN, care oprește producerea proteinei responsabile pentru provocarea bolii. Boala Huntington este cauzată de o mutație genetică ce generează acumularea unei proteine numite huntingtin, care duce la distrugerea celulelor cerebrale.
Tratamentul necesită o intervenție chirurgicală delicată, care durează între 12 și 18 ore, și presupune introducerea în creier a unui virus modificat genetic. Acest virus acționează ca un „poștaș microscopic”, livrând secvența de ADN special concepută neuronilor, unde se activează pentru a produce molecula micro-ARN (AMT-130), menită să intercepteze instrucțiunile pentru producerea proteinei toxice.
Rezultatele studiului
Studiul a inclus 29 de persoane din America și Europa, desfășurându-se pe parcursul a trei ani. Rezultatele au arătat o încetinire semnificativă a evoluției bolii, iar Sarah Tabrizi, director al unui centru de studiu al bolii Huntington, a descris aceste rezultate drept „spectaculoase”, precizând că nu s-ar fi așteptat la o astfel de îmbunătățire.
Deși acest tratament reprezintă un pas important în combaterea bolii Huntington, nu se poate considera că a fost descoperit un leac. De asemenea, este de așteptat ca noul tratament să fie costisitor.
Tratamentul inovator al bolii Huntington
Una dintre cele mai devastatoare boli ereditare, boala Huntington, a fost tratată cu succes pentru prima dată printr-o tehnică genetică ingenioasă. Aproximativ 75.000 de persoane din SUA și Europa suferă de această afecțiune, iar alte sute de mii poartă mutația genetică asociată, fără a prezenta încă simptome.
Cercetătorii sunt optimiști că noul tratament va putea întârzia semnificativ sau chiar preveni complet apariția bolii la persoanele afectate de această mutație genetică.
