Terapia genică a demonstrat un impact semnificativ asupra pacienților surzi, conform unui nou studiu realizat de cercetătorii de la Institutul Karolinska din Suedia. Această abordare terapeutică a oferit îmbunătățiri notabile auzului la pacienți cu surditate congenitală sau deficiențe auditive severe.
Studiul a inclus zece pacienți cu vârste între 1 și 24 de ani, toți suferind de o formă genetică de surditate cauzată de mutații în gena OTOF, esențială pentru transmiterea semnalelor auditive. Terapia a constat în administrarea unei versiuni funcționale a genei OTOF în urechea internă, utilizând un virus adeno-asociat sintetic ca vector.
Rezultatele au fost remarcabile: toți pacienții au înregistrat o îmbunătățire a auzului, cu o reducere semnificativă a nivelului mediu al sunetului perceput, de la 106 decibeli la 52, după șase luni. Un exemplu notabil este cazul unei fetițe de 7 ani, care, după patru luni de la tratament, și-a recăpătat aproape complet auzul și putea purta conversații cu mama ei.
Dr. Maoli Duan, medic specialist și unul dintre autorii principali ai studiului, a declarat: „Este un progres uriaș în tratarea genetică a surdității, cu potențial de a schimba radical viața copiilor și a adulților afectați.” Studiul a fost publicat în revista Nature Medicine și a fost realizat în colaborare cu spitale și universități din China.
Tratamentul a fost bine tolerat, iar efectele adverse au fost minime, cea mai frecventă reacție fiind o scădere a numărului de neutrofile. Nu au fost raportate reacții adverse grave în perioada de urmărire de 6-12 luni.
Dr. Duan a subliniat că OTOF reprezintă doar începutul și că cercetătorii lucrează la extinderea acestei terapii pentru alte gene implicate în surditate, cum ar fi GJB2 și TMC1, cu rezultate încurajatoare în studiile pe animale.
Recent, cercetătorii au realizat progrese semnificative în domeniul medicinii, în special în ceea ce privește terapia genică. Această tehnologie inovatoare a demonstrat capacitatea de a restabili auzul la pacienți care anterior sufereau de surditate.
Studiile recente sugerează că terapia genică poate interveni în mod eficient asupra cauzelor genetice ale pierderii auzului, oferind pacienților o nouă șansă la o viață normală. Această abordare reprezintă o premieră în tratamentele disponibile pentru persoanele afectate de această afecțiune.
Rezultatele pozitive ale acestor studii deschid calea pentru dezvoltarea unor soluții terapeutice inovatoare, care ar putea îmbunătăți semnificativ calitatea vieții pacienților surzi. Proiectele viitoare în acest domeniu promit să aducă și mai multe inovații, continuând astfel să avanseze medicina modernă.
